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简体中文深度专访 | 细胞与基因治疗CRO领域的“深蓝海”力量
CGT作为当代医学极具创新性和突破性的发展方向，正以前所未有的速度改变着疾病的治疗格局，为无数患者带来希望之光。在这个蓬勃发展的领域里，新领先CXO·深蓝海生物医药（以下简称“深蓝海”）凭借其专业的团队、丰富的经验和先进的技术平台，已然成为行业内的佼佼者，推动着一项项创新疗法从实验室迈向临床应用，助力药企跨越研发的重重难关。
近日，我们非常荣幸地邀请到了深蓝海副总经理兼医学商务总监袁少雄女士，请她来解密细胞与基因治疗CRO领域的“深蓝海”力量。
01 早期布局：抢占先机，沉淀“时间壁垒”式竞争力
至2015年《干细胞临床研究管理办法（试行）》的颁布，我国干细胞等领域正式迈入“双规并行”的管理模式。于是深蓝海组建了专项团队，从接触国内首个CAR-T开始，一步步积累经验。
早期入场让我们收获了“两个第一”：参与国内首个CAR-T疗法临床研究、完成首个基因编辑项目的CRO服务。由于该领域的特殊性，这些经历让我们比同行更早摸清技术规律和监管要求，针对不同靶点的细胞治疗及基因诊断疗法，如今面对客户的需求，我们能快速判断风险点以及核心技术要点——这是用时间沉淀下来的竞争力。
02 全流程赋能：从顶层设计到临床落地，托举创新药高效研发
我们一直以“以终为始，顶层设计，做新药创制的全程合作伙伴”为奋斗目标参与到申办方新药研发的各个环节。例如在早期方案设计阶段，由于细胞和基因诊疗的个体化特点，我们需要结合靶点特性和临床需求做方案个性化处理，探索FIH的有效剂量，筛选可能预期疗效的适应症；临床执行阶段，依托全国各地三甲医院的合作网络，快速匹配研究中心，实现IIT以及注册研究的快速启动；最关键的一环，我们有一支专业的临床注册团队，从顶层设计就会结合监管要求和法规要求，助力申办方尽早步入突破性疗法、附条件上市等绿色通道。
目前，深蓝海合作的项目从血液肿瘤到实体瘤，从罕见病到神经退行性疾病等领域都有覆盖。我们参与多个罕见病项目中，包括婴儿庞贝病、DMD等适应症。例如由GAA基因突变引起的婴儿庞贝病，从出生起就被贴上了死亡标签，未经治疗的患儿多于1岁内死于心肺功能衰竭。我们团队从方案设计、IND申请、临床试验开展、Follow-up等全流程参与，为企业的产品上市助力。
03 三大核心优势：经验、质量、专注，构筑行业信任护城河
可以总结为“经验、质量、专注”三大支柱。
作为国内首个参与细胞与基因治疗的CRO公司，我们接触过BCMA\CD19\CD20\CD3\外泌体等多个靶点和领域，包括很多全球首创技术。通过这些经验的积累，公司专门设立了细胞基因治疗团队（注册、医学、运营），在该赛道培训出一支强有力的队伍，熟悉国内外法规注册要求，协助企业申报RPDD、ODD、BTD等资格认证。
细胞与基因治疗行业正处于“技术爆发期”，有两个趋势特别值得关注：一是从血液肿瘤向实体瘤突破，这是下一个技术高地；二是国际化合作加速，越来越多的中国创新药企业要出海，同时海外药企也想进入中国市场，这对CRO的全球化服务能力提出了更高要求。深蓝海从中美双报注册事务、遗传办申请、国际运输与通关等环节提供全流程一站式服务，并成功协助国内外客户顺利开展多项国际多中心临床。
目前，公司已开展临床研究项目2000余项，每年开展I类创新药项目几十项，IIT研究几十项，除在风湿免疫、肿瘤、心脑血管、内分泌等领域开展相关业务外，率先在医美（国内首个溶脂针获批上市）、特医食品、细胞与基因治疗药物、疫苗预防等领域开展国内外首次临床研究服务，填补国内外多项空白。
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